سرویس اجتماعی آذرماه سال گذشته بود که به دنبال تجمع مبتلایان به “اس ام ای” و خانواده‌های آنان مقابل مجلس و حضور رئیس جمهوری در این جمع و پیگیری و دستور او برای کمک به درمان و تامین داروهای این بیماران، پس از مدت‌ها بارقه امید در دل این خانواده‌ها برای درمان عزیزانشان ایجاد شده […]
سرویس اجتماعی
آذرماه سال گذشته بود که به دنبال تجمع مبتلایان به “اس ام ای” و خانواده‌های آنان مقابل مجلس و حضور رئیس جمهوری در این جمع و پیگیری و دستور او برای کمک به درمان و تامین داروهای این بیماران، پس از مدت‌ها بارقه امید در دل این خانواده‌ها برای درمان عزیزانشان ایجاد شده بود.
در این دیدار آیت الله رییسی ضمن ابراز همدردی با خانواده‌های بیماران اطمینان داد که دولت برای رفع مشکلات دارو و درمان کشور بویژه بیماران خاص از جمله بیماران «اس ام ای» همه توان خود را بکار خواهد گرفت. رئیس جمهور در خصوص روش‌های تامین دارو برای بیماران خاص از جمله «اس ام ای» دستور داد، داروی مورد نیاز بیماران در اسرع وقت برای یک دوره زمانی میان‌مدت و بلندمدت تهیه و با سازوکار مناسب در اختیار خانواده بیماران قرار گیرد و همزمان مراکز دانشگاهی و دانش‌بنیان نیز، اثربخشی آن را مورد بررسی قرار دهند تا بعد از اتمام این دوره، تصمیمات لازم در این زمینه اتخاذ شود.نوزدهم مردادماه بود که خبرگزاری ایرنا از ورود دومین محموله دارویی بیماران اس ام ای خبر داد و از تحقق دستور رییس جمهور در این باره گزارشی بر روی خروجی خود قرار داد.
یک ماه بعد از انتشار این گزارش، خبرگزاری فارس طی گزارشی با تیترِ «داروهای بیماران «اس ام ای» به کشور رسید؛ به دست بیماران نه!» از حقیقتِ ماجرا پرده برداشت.
در این گزارش که هم‌اکنون نیز بر روی خروجی سایت خبرگزاری فارس قابل دسترسی است آمده:« با گذشت حدود یک ماه از وادرات داروهای بیماران «اس ام ای» این دارو هنوز به دست بیماران نرسیده است و مدیرعامل انجمن نیز معتقد است عدم هماهنگی بین معاونت‌های وزارت بهداشت عامل تاخیر در توزیع دارو است. مرداد ماه امسال خبر از ورود نخستین محموله داروی بیماران اس ام ای توسط سازمان غذا و دارو اعلام شد. بهرام دارایی با اشاره به این خبر گفت: پیرو دستور رئیس جمهور مبنی بر لزوم تامین داروی بیماران «اس ام ای»، سازمان غذا و دارو اقدامات لازم را به منظور ثبت سفارش و نقل و انتقال مالی به منظور تامین سریع دو قلم داروی این بیماران را در دستور کار قرار داد. براین اساس داروی اسپینرازا به عنوان اولین داروی تامین شده بیماران «اس ام ای» وارد کشور شده است و به زودی داروی بعدی نیز تامین و با هماهنگی معاونت درمان وزارت بهداشت در دسترس این بیماران قرار خواهد گرفت. چندی بعد نیز حمید رضا اینانلو مدیر کل وقت امور دارو و مواد تحت کنترل سازمان غذا و دارو خبر از ورود دومین محموله دارویی داد و گفت: محموله دارویی بیماران اس ام ای با نام «ریسدیپلام» با پیگیرهای شخص رئیس جمهور برای رفع مشکلات دارویی این بیماران وارد کشور شده است و به زودی محموله های دیگر دارویی مبتلایان به اس ام ای نیز تامین می شود.
وی ادامه داد: ارز تخصیص یافته به این دارو جدا از سهمیه ارزی فعلی وزارت بهداشت است و سازمان برنامه و بودجه طبق دستور رئیس جمهور مابه‌التفاوت ریالی این دارو را تامین خواهد کرد تا بیماران دغدغه هزینه بالای این دارو را نداشته باشند. اما اکنون حدود یک ماه از تحقق وعده رییس جمهور برای واردات دارو به کشور می‌گذرد و خانواده‌های زیادی چشم انتظار دریافت دارو هستند، اما تاکنون خبری از توزیع این داروها نیست. پیگیری‌های خبرنگار فارس از معاونت درمان وزارت بهداشت گویای این موضوع است که وظیفه توزیع این داروها بر عهده سازمان غذا و دارو است.»
حالا با گذشت حدود ۱۰ ماه از وعده ابراهیم رئیسی برای تأمین داروی بیماران اس.ام.ای و به‌رغم اینکه چندی پیش اعلام شد این دارو وارد ایران شده، انجمن اس.ام.ای اعلام کرد این دارو هنوز به دست بیماران نرسیده است. مدیرعامل انجمن اس‌ام‌ای ایران با اعلام این خبر، می‌گوید:«در ده ماه گذشته چیزی حدود ۲۰ بیمار اس‌ام‌ای فوت کرده‌اند و اگر دارو در اختیارشان بود به احتمال زیاد زنده می‌ماندند.»
سعید عظیمیان، هزینه ماهانه نگهداری این بیماران را چیزی حدود ۱۵ میلیون تومان و هزینه‌ای آی سی یو خانگی آنها را حدود یک میلیارد تومان برآورد می‌کند. فیلم صحبت کردن پسربچه خوش سر و زبانی که ۱۰ ماه پیش در شبکه‌های اجتماعی دست‌به‌دست شد را همه دیدند. سینا علیخانی پسر نوجوان قزوینی متولد سال ۱۳۸۸ که با کلامی فصیح و پخته صحبت می‌کرد و همین‌طور کودکان دیگر، نشان داد این بیماران تا چه حد خضوع و صبر دارند و تا چه حد اطلاعات و آگاهی‌شان نسبت به حساسیت‌های اجتماعی بالاست.
سینا بعد از تجمع مقابل مجلس به رسانه‌ها گفته بود: «خوشبختانه صدای ما پس از سال‌ها شنیده شد و رئیس‌جمهور واردات دارو برای تمام بیماران عضو انجمن حمایت از بیماران مبتلا به اس‌ام‌ای را در دستور کار قرار داده و تاکید کرده که بودجه آن در برنامه‌های جاری لحاظ شود.» او ادامه داده بود که «قرار است این دارو به مدت ۶ ماه به صورت آزمایشی وارد ایران شود و در صورت تایید اثر بخشی آن برای همیشه در سبد دارویی کشور قرار بگیرد.» بیماران اس‌ام‌ای جمعیتی حدود ۷۰۰ نفره را در کشور ثبت کرده‌اند.این بیماری که تیپ‌های مختلف خفیف و شدید دارد، معمولا در کودکان اتفاق می‌افتد. مدیرعامل انجمن «اس‌ام ای» با بیان این مطلب، می‌افزاید: «بیماران تیپ‌های شدیدتر اگر به موقع دارو به آنها نرسد، در شرایط حادی فوت می‌کنند. بیماران بزرگسال هم به تدریج توانایی‌های خود را از دست می‌دهند، گوشه‌نشین شده و قدرت بدنی خود را از دست داده و شرایط بسیار بدی را تجربه می‌کنند.»سعید عظیمیان به تجمعات زیاد صورت گرفته توسط این بیماران برای درخواست دارو اشاره می‌کند و می‌گوید: «آخرین تجمع حدود ۱۰ ماه گذشته در مقابل مجلس بود و ابراهیم رئیسی هم در این تجمع حاضر شد و قول داد که سریعا دارو تامین شود.در حالی که الان ۱۰ ماه گذشته و ۴۸ روز هم هست که بخشی از دارو وارد کشور شده و هنوز توضیحی از سوی سازمان غذا و دارو مبنی بر عدم وجود دارو، صورت نگرفته.»به گفته او «بهانه‌های مختلفی از قبیل آماده نبودن دارو مطرح می‌شود و اینکه می‌گویند بخشی از دارو رسیده اما برای بخش دیگر آن منابع مالی کافی وجود ندارد.»
او با بیان اینکه هنوز دارویی به دست کسی نرسیده به صحبت‌های مسئولین مبنی بر توزیع قطره چکانی دارو، محدود کردن آن و عدم وجود منابع مالی اشاره می‌کند.
به دلیل نبود پیشگیری ماهانه ۱۰ تا ۱۵ نوزاد مبتلا ثبت نام می‌شوند
اس‌ام‌ای، یک بیماری ژنتیکی است که از والدین به ارث می‌رسد و تقریبا در دنیا می‌گویند از هر چهل نفر، یک نفر ناقل این بیماری است اما به گفته آقای عظیمیان، «طبق تحقیقاتی که در ترکیه انجام گرفته و بر اساس مطالعات خوشه‌ای در کشور، به نظر می‌رسد که چیزی حدود یک به ۲۵ یعنی چهاردرصد جامعه ناقل این بیماری باشند و متأسفانه با توجه به اینکه خیلی راحت می‌شود از این بیماری پیشگیری کرد در ایران این پیشگیری اتفاق نمی‌افتد و ما بین ۱۰ تا ۱۵ نوزاد چند ماهه را در یک ماه ثبت نام می‌کنیم و متأسفانه این‌ها باز هم دارو نمی‌گیرند و شرایط سخت و بعد هم فوت و مشکلاتی که برای خانواده ایجاد می‌شود.»
مدیرعامل انجمن اس‌ام‌ای ایران، توضیح می‌دهد:«در تیپ‌های یک این مشکل هست و بچه‌ها در صورتی که درمان نشوند به آی‌سی‌یو خانگی نیاز دارند. و این تجهیزات پزشکی مورد نیاز برای نگه‌داشتن این کودکان، چیزی حدود یک میلیارد تومان تمام می‌شود. چیزی هم حدود ۱۰ تا ۱۵ میلیون تومان هزینه ماهیانه نگهداری این بچه‌هاست و معمولا هم زیر دو سال فوت می‌کنند.»او ادامه می‌دهد:«تیپ‌های خفیف به صورتی است که در ابتدا توانایی راه رفتن داشته‌اند و به تدریج این توانایی کمتر و عضلاتشان ضعیف‌تر شده و کارایی‌شان کمتر می‌شود. یک داروی اسپینرازا بود که سال ۲۰۱۶ تاییدیه گرفت که در خیلی از کشورهای دنیا استفاده می‌شود و یک داروی ریسدیپلام است که حدودا دو سال پیش تأییدیه گرفت و آن هم تقریبا در حدود ۷۰ تا ۸۰ کشور دنیا استفاده می‌شود.»او تاکید می‌کند که «درخواست ما تامین این داروها بود برای بیماران که این اتفاقات رخ داد.»
اگر دارو می‌رسید فوت نمی‌کردند
اما بیمارانی که دارو در اختیار ندارند چه کار می‌کنند؟ عظیمیان می‌گوید: «با بیماری‌شان می‌سازند. بچه‌های تیپ شدید فوت می‌کنند بچه‌های تیپ خفیف هم روز به روز حال و شرایطشان بدتر می‌شود.»
او ادامه می‌دهد که «در ده ماه گذشته چیزی حدود ۲۰ بیمار اس‌ام‌ای فوت کرده‌اند و اگر دارو در اختیارشان بود به احتمال زیاد فوت نمی‌کردند.»به گفته او «اگر در شرایطی که تازه بیماری به وجود آمده درمان شروع شود، اثربخشی بالایی خواهد داشت اما در بچه‌هایی که از بیماری‌شان گذشته مطمئنا آن اثربخشی که برای یک بچه چند ماهه را دارد، نخواهد داشت اما حتما این داروها می‌تواند کیفیت زندگی خود بیمار و در کنار آن خانواده را افزایش دهد.»عظیمیان می‌گوید:« اگر کسی بخواهد می‌تواند از خارج از کشور داروها را خریداری کند اما در ایران این داروها اصلا موجود نیستند. داروهای بیماران در شرایط بسیار خاص کمیاب بوده و قیمت‌هایشان هم خیلی بالاست و معمولا در همه کشورهای دنیا بیمه و دولت برای تامین این داروها کمک می‌کند.» بیماران اس‌ام‌ای، درخواست دارند که مسئولان داروهایی را که می‌گویند موجود است توزیع کنند و برای بقیه بیماران هم منابع مالی مورد نیاز تامین شود که برای آنها هم دارو وارد شود.
در همین رابطه سعید عظیمیان مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران یک ماه قبل طی گفت‌وگویی اعلام کرده بود که: با تصمیم وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو برای مجوز ورود داروی ریسدیپلام به کشور، برای نخستین بار نویدبخش درمان بیماران مبتلا به اس ام ای شده است.
به گفته وی، با مصرف خوراکی و روزانه این داروی جدید به تامین و بالا نگه داشتن سطح این پروتئین در سیستم اعصاب مرکزی و محیطی کمک می‌شود و بر اساس مطالعات انجام گرفته مصرف این دارو موجب بهبود شرایط عضلانی و حرکتی بیماران خواهد شد. مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران تصریح کرد: این دارو برای بیماران اتروفی عضلانی نخاعی با سن ۲ ماه به بالا تاییدیه مصرف دارد و سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی استفاده از این دارو را در نوزادان زیر ۲ ماه نیز تایید کرده است.
وی یادآور شد: داروی ریسدیپلام توسط چهار مطالعه اصلی بر روی بیش از ۴۵۰ بیمار مورد بررسی قرار گرفته است. این تعداد از بیماران شرکت‌کننده در مطالعه دارو، بیشترین تعداد افراد شرکت‌کننده در مطالعات بیماری اس ام ای است. افراد شرکت‌کننده در این مطالعات شامل افراد مبتلا به اس ام ای از بدو تولد تا سن ۶۰ سالگی بوده‌اند.عظیمیان خاطرنشان کرد: در این مطالعات، ایمنی و اثربخشی دارو در بیماران تازه متولد شده بدون علامت که با تست ژنتیک تشخیص داده شده‌اند، افراد مبتلا به همه انواع بیماری اس ام ای و افرادی که قبلا از داروی‌های دیگری استفاده کرده‌اند، مورد بررسی قرار گرفته و اثربخشی داروی ریسدیپلام در بهبود شاخص‌های کیفیت زندگی بیماران از جمله نشستن بدون کمک، بلع غذا و کاهش نیاز به بستری شدن در بیمارستان همچنین بهبود توانایی‌های حرکتی دیگر به اثبات رسیده است.
ریسدیپلام نخستین داروی خوراکی بیماری اس ام ای در جهان است و با فاصله کمی بعد از ورود به بازارهای جهانی وارد ایران شده است که به‌زودی و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت در دسترس بیماران اس ام ای قرار می‌گیرد.
این دارو در سال ۲۰۲۰ تایید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و در سال ۲۰۲۱ تایید آژانس دارویی اروپا (EMA) را دریافت کرده و سازمان غذا و داروی ایران نیز در سال گذشته و به فاصله کمتر از یک سال از تاییدیه‌های بین‌المللی، داروی خوراکی بیماری اس ام ای را تایید کرد و اکنون این دارو در بیش از ۸۶ کشور مورد تایید است.شروع بیماری اس ام ای ممکن است در دوران جنینی و یا بزرگسالی رخ دهد که در هر صورت به دلیل پیشرونده بودن با گذشت زمان شدت تاثیر بیماری بر روی افراد بیشتر خواهد شد؛ روند پیشرفت اس ام ای می‌تواند به صورت تدریجی و یا سریع رخ دهد که برای جلوگیری از شدت سریع این بیماری حتما باید شخص بیماری تحت نظر بوده و از خدمات کاردرمانی و فعالیت‌هایی استفاده کند که باعث کاهش شدت بیماری می شود.
بیماری اس ام ای به‌دلیل نقص و جهش در ژن SMN۱ ایجاد می‌شود که مسئول ساخت پروتئینی به نام SMN است که در تمامی سلول‌های جانداران یوکاریوت وجود دارد و جهت زنده‌ماندن نورون‌های حرکتی ضروری است. میزان اندک این پروتئین در سلول‌ها موجب از دست رفتن عملکرد طبیعی در سلول‌های عصبی شاخ قدامی نخاع شده و آتروفی عضلات را در پی دارد.بروز این بیماری در دختران و پسران یکسان بوده و به صورت اتوزومی نهفته به ارث می‌رسد و از آنجایی که به صورت ژنتیکی رخ می‌دهد و در خانواده‌هایی که نسبت فامیلی دارند، بیشتر اتفاق می‌افتد.آمار افراد سالم ناقل این بیماری بسیار بالاست. از هر ۵۰ نفر یک نفر ناقل ژن معیوب این بیماری است که در صورت ازدواج با فرد ناقل دیگر احتمال بروز بیماری در تولد فرزندان وجود دارد. با توجه به شیوع بالای ازدواج‌های فامیلی و نبود غربالگری مناسب احتمالا آمار ابتلا در ایران بیش از متوسط جهانی باشد. بنابراین احتمالا حداقل حدود ۳ تا ۶ هزار مبتلا به این بیماری در ایران وجود دارد.
بر اساس اعلام سازمان غذا و دارو، در حال حاضر ۵۰۰ بیمار «اس ام ای» بر اساس کدملی در کشور شناسایی شده و میزان مصرف داروی این بیماران بر اساس وزن هر بیمار(کیلوگرم) است. طبق بر آوردها، حدود ۴۰۰ میلیارد تومان هزینه داروهای این ۵۰۰ بیمار شناسایی شده است.
